Uniqure heeft gisteren ongekende resultaten van een klinische studie in de ziekte van Huntington gepresenteerd.
Hieronder een selectie van baanbrekende medicijnen uit de Aescap portfolio die recent op de markt zijn gekomen of in klinische studies indrukwekkende resultaten hebben laten zien.
Het onderzoek toonde een statistisch significante vertraging van 75% aan van deze verwoestende ziekte.
Dit is levensveranderend nieuws voor mensen die lijden aan deze verwoestende ziekte, waarvoor momenteel geen behandeling beschikbaar is.
We verwachten dat het medicijn eind 2026 als eerste beschikbaar zal zijn in de VS.
Gisteren steeg de intrinsieke waarde van het life sciences fonds met 11,2% en die van het Genetics-fonds met 15,9%, dit voornamelijk dankzij de koersstijging van Uniqure van 248%.
De behandeling bestaat uit een eenmalige toediening van een gentherapie in de hersenen. Met dit geneesmiddel verwachten we dat het bedrijf zal voorzien in een grote onvervulde medische behoefte en miljarden aan inkomsten zal genereren.
Op basis van de positieve klinische data die Uniqure vorig jaar met de FDA heeft gedeeld, heeft het toegang tot een verkort goedkeuringsproces gekregen. De aandoening leidt tot vroegtijdig overlijden, langzaam maar zeker worden het fysieke en cognitieve vermogen ernstig aangetast. Er is geen goedgekeurde behandeling voor de ziekte van Huntington.
Uniqure heeft verschillende andere kandidaat-geneesmiddelen, waarvan er drie worden getest op mensen. Voor twee daarvan zijn de eerste bemoedigende klinische resultaten geboekt. Voor alle drie de geneesmiddelen verwachten we belangrijke resultaten in 2026.
